一针70万的天价救命药国外仅售41澳元 天价药价差真相揭秘

因为一则“求药”消息，罕见病脊髓性肌肉萎缩症(SMA)进入了公众视线。

湖南怀化人武仕平刚一周岁的孩子得了脊髓性肌肉萎缩症，治疗所需的特效药诺西那生钠(Spinraza)，一针价格高达70万元人民币。

而该药在澳洲仅售41澳元，约合人民币280元。

巨额价差引发网络争议。多家自媒体纷纷指责药企歧视中国患者，赚取惊人暴利。

事情真相究竟是什么?

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国内外都是“天价”

“41澳元并不是诺西那生钠本身的药价，而是报销后患者的自付费用。”北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心负责人邢焕萍告诉记者。

记者在澳大利亚卫生部官网查询发现，从2018年6月1日起，该国卫生部就将诺西那生钠注射液纳入了“药品福利计划”，患者每针最高只需自付41澳元。

澳大利亚“药品福利计划”网站的公开信息显示，药品的政府采购价为11万澳元/支。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，按严重程度，患者主要分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。

诺西那生钠问世之前，最严重、发病率最高的Ⅰ型的孩子大多活不过两岁，呼吸衰竭是主要的致亡原因。

但在注射后，这些孩子可以改善运动功能、提高生存率。

诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，在上市的所有国家，药价都堪称“天价”。

2016年12月，药品率先在美国获批，单支定价12.5万美元，第一年治疗费用高达75万美元，第二年费用减半，此后每年都是35万美元。

2019年国庆节后，诺西那生钠进入中国市场，这也是国内目前唯一获批用于治疗SMA的药物。

一位患者家长回忆，当年2月药品刚获批的那几天，家长们都开心得睡不着觉，但之后便陷入了长久的低落，“钱从哪儿来?”

目前该药在多个省市开展了援助项目，共有八十余位患者通过援助项目获得了治疗。

患者自付第一针的价格后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，这四针需要在两个月之内打完。从第5针起变为“买一赠一”，每隔4个月打一针。

年年如此，不可断绝。

“这样算下来，第一年140万元，第二年开始平均每年105万元。”邢焕萍说。按照终身用药价格计算，诺西那生钠算得上是全球最贵的药品之一了。

02

“最后一公里”

根据跨国药企渤健(Biogen)2020年第二季度财报，诺西那生钠覆盖约1.1万例患者，获批上市至今，累计为渤健带来了57亿美元的销售额。

上市之初，当渤健宣布诺西那生纳的定价时，曾招致大范围的批评和抵制。

但渤健的新闻发言人表示，定价是“经过慎重考虑后作出的决定”，其他罕见病用药的定价同样如此。

罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高。

即使成功问世，因为适用患者群体小，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。

因此，罕见病药物研发需要考虑多方面因素，比如研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力等。

诺西那生钠风波中，药品价差只是因为各国的保险和福利政策不同。

在上市的50个国家和地区中，中国是为数不多患者全额自费的市场。美国、日本有商业保险，欧洲、加拿大则有全民医疗。

国家医保谈判是一个被寄予厚望的解决“最后一公里”的方式。

2020年8月6日中午，渤健中国发表声明表示，由于没能赶在2018年底前上市，不符合医保目录调入标准，诺西那生钠错过了2019年的国家医保谈判。

“今年的国家医保目录调整，诺西那生钠符合谈判条件，希望能有好消息。”邢焕萍希望，这种高价特效药能通过国家谈判的形式，降价进入医保目录。

美儿SMA患者登记库做过统计，共有181名Ⅰ型患者在2018年7月1日-2019年11月30日登记注册。

不到一年，64人已经去世。

渤健中国在声明中表示，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

在一些国家和地区，“分类管理，风险共担”已经成为解决罕见病“天价药”支付难题行之有效的方法。

蔻德罕见病中心发起人黄如方将其称为“1+N”模式——当一个药物每年的支付超过一定上限，由企业或其他利益方来支付超出的部分，以此减轻政府支付的风险和压力。

各地也在探索不同的保障模式。

最常见的是将个别罕见病药物直接增补进当地的省级医保目录，也有一些地方以谈判的方式将部分药物纳入现有的大病保险，还有部分城市探索了“申报制”和“政策补充型”的保障模式。